28 червня 2011

Як повідомлялося раніше, вчені Німеччини використовують методи генної інженерії для запобігання захворювань серця. Тепер же ці методи може застосовуватися і проти захворювань крові. Американські вчені нарешті змогли досягти видимих результатів у боротьбі з невиліковними хворобами крові, зокрема, гемофілію. Нова технологія дозволяє видалити генетичні дефекти, що провокують захворювання крові людини, з якими не справляються існуючі препарати. Наукове досягнення отримало названо редагуванням геному.

Досліди проводилися на мишах. Їх навмисно заразили гемофілію, руйнує здатність організму формувати червоні кров'яні тільця. При такому захворюванні будь-яке пошкодження або подряпина викликають серйозне кровотеча, так як білок, потрібний для утворення тромбоцитів, згущується кров, не виробляється. Один хлопчик з 30 000 народжується з такою хворобою. Для нормальної життєдіяльності потрібно постійне переливання кровімістить кровесвертывающие компоненти.

Кетрін Хайдоктор Дитячої лікарні Філадельфії і директор Центру клітинної та молекулярної терапії, у своєму інтерв'ю для журналу Nature повідомила, що редагування геному дозволило практично повністю відновити нормальні функції крові, не викликавши очевидних побічних ефектів.

На першій стадії мишам вводиться вірусний провідник, який слід до клітин печінки, що відповідають за вироблення білка. Досягаючи мети, вони вводять у клітини спеціальні ферменти, які змушують змінювати генетичні послідовності. Ферменти несуть в собі фрагменти ДНК здорових генів і замінюють ними пошкоджені ділянки, що відповідають за гемофілію.

Рівень вироблення білка піднімається на 5%. Цього достатньо для зниження небезпеки гемофілії. При помірному перебігу хвороби кровотеча може виникнути тільки під час хірургічного втручання або при серйозної травми, як і у абсолютно здорових людей.

Оскільки таке молекулярне зміна діє цілеспрямовано і ймовірність помилки мінімальна, це дозволить уникнути серйозних наслідків, таких як, виникнення лейкемії та інших ракових захворювань.